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全球最贵药物每剂350万美元 美FDA批准通过

2022/11/23   维加斯新闻报

       （综合报导）美国食品药物管理局（FDA）批准澳洲制药公司CSL Behring针对B型血友病一次性基因疗法用药「Hemgenix」，此为单次注射药液，让患者不需要再接受常规性治疗，但单剂价格高达350万美元，是世界上最昂贵的药物。
    路透、彭博报导，此疗法为患者提供长期治疗方案，Hemgenix可把缺失凝血因子基因输送到肝脏中，借此制造凝血因子IX，从而减少降低出血事件。依据关键研究结果，Hemgenix给药一次，就能把一年内预期发生的出血事件减少54%，高达94%患者可免于耗时、昂贵的因子IX注射。
    Hemgenix是第一个、唯一针对成人B型血友病的一次性基因疗法药物。CSL总裁佩列奥特表示，CSL致力于提供创新及突破性的方案，解决未满足的医疗需求，很自豪能为B型血友病患者推出下一波突破性药物。Cowen分析师约瑟夫托梅（Joseph Thome）表示，Hemgenix标价高于预估的190万美元，但其顾问仍对此疗法抱持乐观态度。
    血友病为遗传性血液凝固异常疾病，血液中的凝血因子缺乏，无法维持正常的凝血机转，其中B型血友病为凝血因子IX缺乏或不足。其预防性疗法为定期输注凝血因子，使病人体内的凝血因子保持在一定浓度，进而预防出血的发生。